Arrowhead เผยผลทดสอบยา ARO-MAPT ลดโปรตีน Tau ในสมองได้สำเร็จ

Arrowhead Pharmaceuticals รายงานผลการทดสอบทางคลินิกระยะที่ 1/2a ของยา ARO-MAPT ซึ่งเป็นยาที่พัฒนาขึ้นเพื่อรักษาโรคอัลไซเมอร์และกลุ่มโรค Tauopathies โดยใช้เทคโนโลยี RNAi ในการยับยั้งการผลิตโปรตีน Tau ในสมอง

ผลการทดสอบในอาสาสมัครสุขภาพดีพบว่า ยาสามารถลดระดับโปรตีน Tau ในน้ำไขสันหลังได้เฉลี่ย 73% ณ วันที่ 105 หลังการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง โดยไม่มีรายงานผลข้างเคียงที่รุนแรง ซึ่งถือเป็นการยืนยันประสิทธิภาพของแพลตฟอร์ม TRiM ในการนำส่งยาผ่านแนวกั้นเลือดและสมองได้สำเร็จ

บริษัทเตรียมเดินหน้าทดสอบในกลุ่มผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นต่อไป โดยคาดว่าจะมีการอัปเดตข้อมูลเพิ่มเติมในปี 2027

นอกจากนี้ Arrowhead ยังอยู่ระหว่างการหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลเพื่อเตรียมเริ่มการศึกษาในโรคสมองเสื่อมชนิดอื่น ๆ เช่น MAPT-related frontotemporal dementia และ Progressive Supranuclear Palsy