Stoke และ Biogen เผยผลวิจัยยา Zorevunersen รักษาโรค Dravet Syndrome ระยะยาว
ผลการศึกษา 4 ปีชี้ผู้ป่วยมีอาการชักลดลงอย่างมีนัยสำคัญ พร้อมพัฒนาการด้านพฤติกรรมและสติปัญญาที่ดีขึ้นต่อเนื่อง
สรุปข่าว
Stoke Therapeutics และ Biogen เปิดเผยข้อมูลผลการทดลองทางคลินิกระยะยาวของยา Zorevunersen ซึ่งเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับรักษาโรค Dravet Syndrome ที่งานประชุม European Epilepsy Congress โดยข้อมูลจากการศึกษาต่อเนื่องนานกว่า 4 ปีพบว่าผู้ป่วยมีอาการชักลดลงอย่างชัดเจนและยั่งยืน รวมถึงมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น
ยาตัวนี้ถือเป็นความหวังใหม่ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อพัฒนาการและระบบประสาทอย่างรุนแรง โดยบริษัทวางแผนจะประกาศผลการศึกษาในระยะที่ 3 จากโครงการ EMPEROR ในช่วงไตรมาสที่ 3 ของปี 2027 เพื่อใช้ประกอบการยื่นขออนุมัติจาก FDA ต่อไป
ความคืบหน้าการทดลอง
จากการศึกษาพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยา Zorevunersen มีการลดลงของอาการชักในรูปแบบที่รุนแรงที่สุด ซึ่งเป็นปัจจัยเสี่ยงสำคัญที่อาจนำไปสู่การเสียชีวิตเฉียบพลันในผู้ป่วยโรคลมชัก นอกจากนี้ยังพบว่าผู้ป่วยมีพัฒนาการด้านการสื่อสารและการช่วยเหลือตัวเองที่ดีขึ้น ซึ่งช่วยลดช่องว่างทางพัฒนาการเมื่อเทียบกับเด็กทั่วไป
ปัจจุบันโครงการ EMPEROR ได้ดำเนินการเสร็จสิ้นในส่วนของการรับสมัครผู้ป่วยเข้าร่วมทดลองแล้ว โดยมีผู้เข้าร่วมทั้งหมด 162 รายจากสหรัฐฯ สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น รวมถึงมีผู้เข้าร่วมในยุโรปอีก 34 ราย ซึ่งข้อมูลเหล่านี้จะเป็นกุญแจสำคัญในการยื่นคำร้องขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
ผลกระทบ เชิงบวก
ผลการทดลองเชิงบวกช่วยเพิ่มโอกาสในการผ่านการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจะส่งผลดีต่อศักยภาพในการสร้างรายได้ในอนาคตของทั้งสองบริษัท โดยเฉพาะในกลุ่มยาโรคหายากที่มีมูลค่าตลาดสูง
สิ่งที่ต้องติดตาม
- ผลการศึกษา Phase 3 โครงการ EMPEROR ในไตรมาส 3 ปี 2027
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน