Cellectis เผยผลทดสอบยารักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงในสัตว์ทดลองสำเร็จ
บริษัทเทคโนโลยีพันธุกรรมรายงานผลการทดสอบ .HEAL-101 ในสัตว์ทดลอง พบช่วยลดระดับไตรกลีเซอไรด์ได้ถึง 75% เตรียมเริ่มทดลองในมนุษย์ที่จีนปี 2027
สรุปข่าว
Cellectis บริษัทด้านวิศวกรรมจีโนมนำเสนอข้อมูลการทดสอบก่อนคลินิกของ .HEAL-101 ยารักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง (sHTG) ในงานประชุม ESGCT ที่เยอรมนี ผลการทดสอบพบว่าการฉีดเพียงครั้งเดียวสามารถลดระดับไตรกลีเซอไรด์ในหนูทดลองได้เฉลี่ย 75% โดยไม่มีผลกระทบต่อเนื้อเยื่ออื่นนอกเหนือจากตับ
เทคโนโลยีนี้ใช้การแก้ไขยีน APOC3 ผ่าน mRNA ที่บรรจุในอนุภาคไขมันนาโน (LNPs) ซึ่งออกแบบมาเพื่อยับยั้งยีนที่เป็นต้นเหตุของภาวะดังกล่าวอย่างถาวร บริษัทวางแผนที่จะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในประเทศจีน โดยคาดว่าจะเห็นผลลัพธ์เบื้องต้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
รายละเอียดผลการทดสอบ
ในการทดสอบระดับเซลล์ตับมนุษย์ .HEAL-101 สามารถแก้ไขยีน APOC3 ได้สูงถึง 90% โดยไม่ก่อให้เกิดความเสียหายต่อสาย DNA ส่วนการทดสอบในหนูทดลองที่มีพันธุกรรมมนุษย์พบอัตราการแก้ไขยีนเฉลี่ยที่ 65-70%
ข้อมูลดังกล่าวถือเป็นความคืบหน้าสำคัญที่ตอกย้ำประสิทธิภาพของแนวทางการรักษาแบบครั้งเดียวจบ ซึ่งบริษัทมุ่งหวังจะนำมาใช้แทนการรักษาแบบต่อเนื่องตลอดชีวิตสำหรับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมนี้
ผลกระทบ เชิงบวก
ผลการทดสอบก่อนคลินิกที่ประสบความสำเร็จช่วยเพิ่มความเชื่อมั่นในเทคโนโลยีของบริษัทและแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ในอนาคต ซึ่งเป็นปัจจัยบวกต่อมูลค่ากิจการในระยะยาว
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน