Thiogenesis ได้ไฟเขียว FDA ทดสอบยา TTI-0102 รักษาโรคหายาก

Thiogenesis Therapeutics ประกาศว่าองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติคำขอ Investigational New Drug (IND) สำหรับยา TTI-0102 เพื่อใช้รักษาโรค Nephropathic Cystinosis ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อไตและอวัยวะภายใน

การทดสอบครั้งนี้จะดำเนินการโดย Emory University School of Medicine ร่วมกับ Children's Healthcare of Atlanta โดยเป็นการทดสอบในผู้ป่วยผู้ใหญ่จำนวน 6 ราย เพื่อประเมินความปลอดภัยและการตอบสนองต่อยาในรูปแบบผงที่รับประทานวันละครั้ง

บริษัทคาดการณ์ว่าจะสามารถเปิดเผยข้อมูลเบื้องต้น (Topline Data) ได้ในช่วงไตรมาสที่ 1 ของปี 2027 ซึ่งข้อมูลดังกล่าวจะถูกนำไปใช้ในการออกแบบการทดลองทางคลินิกในระยะถัดไปเพื่อยื่นจดทะเบียนยาตามกฎระเบียบของ FDA

ปัจจุบันโรค Nephropathic Cystinosis มีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐฯ กว่า 600 ราย โดยตลาดยาที่เกี่ยวข้องมีมูลค่าประมาณ 360 ล้านดอลลาร์ ซึ่งยา TTI-0102 ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อลดภาระของผู้ป่วยที่ต้องรับประทานยาหลายครั้งต่อวัน