Ultragenyx ยื่นขออนุมัติยาบำบัดยีนรักษาโรคหายากในยุโรป
EMA รับพิจารณาคำขอขึ้นทะเบียนยา rebisufligene etisparvovec สำหรับรักษาโรค Sanfilippo Syndrome Type A แล้ว
สรุปข่าว
Ultragenyx Pharmaceutical ประกาศว่าองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) ได้รับรองคำขอขึ้นทะเบียนยา (MAA) สำหรับยีนบำบัด rebisufligene etisparvovec เพื่อรักษาโรค MPS IIIA หรือ Sanfilippo syndrome Type A แล้ว การรับรองนี้ถือเป็นก้าวสำคัญที่ยืนยันว่าเอกสารมีความครบถ้วนเพียงพอสำหรับการเริ่มกระบวนการตรวจสอบทางวิทยาศาสตร์อย่างเป็นทางการ
โรคดังกล่าวเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากและรุนแรง ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางและมักนำไปสู่การเสียชีวิตตั้งแต่วัยเด็ก ปัจจุบันยาตัวนี้ยังอยู่ในระหว่างการประเมินและยังไม่ได้รับการอนุมัติให้วางจำหน่ายในยุโรป โดยบริษัทมุ่งหวังที่จะขยายการเข้าถึงการรักษาไปยังภูมิภาคอื่น ๆ ทั่วโลกเพิ่มเติม
ความสำคัญของยีนบำบัด
ยีนบำบัด rebisufligene etisparvovec ได้รับสถานะ PRIME และ Orphan Drug จาก EMA ซึ่งเป็นเครื่องมือสนับสนุนการพัฒนาและประเมินยาสำหรับโรคหายากที่มีความจำเป็นทางการแพทย์สูง
บริษัทระบุว่ายาตัวนี้ออกแบบมาเพื่อทดแทนเอนไซม์ที่ขาดหายไปในผู้ป่วย โดยก่อนหน้านี้ได้รับอนุมัติจาก FDA ในสหรัฐฯ ไปแล้วเมื่อวันที่ 17 กันยายน 2026
ผลกระทบ เชิงบวก
การผ่านขั้นตอนการตรวจสอบของ EMA เป็นสัญญาณบวกต่อโอกาสในการขยายตลาดเข้าสู่ยุโรป ซึ่งจะช่วยเพิ่มรายได้จากยาตัวใหม่ที่เพิ่งได้รับอนุมัติในสหรัฐฯ
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน