FDA อนุมัติยารักษาโรคทางพันธุกรรมหายากตัวแรกของ Ultragenyx
Ultragenyx ได้รับไฟเขียวจาก FDA สำหรับยา FAYUVI เพื่อรักษาโรค Sanfilippo syndrome Type A ในเด็ก ซึ่งถือเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองสำหรับโรคนี้
สรุปข่าว
Ultragenyx Pharmaceutical ประกาศว่าองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติยา FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf) สำหรับรักษาผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรค Sanfilippo syndrome Type A ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อระบบประสาทและเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยยาตัวนี้ถือเป็นความหวังใหม่และเป็นยารักษาโรคนี้ตัวแรกที่ผ่านการรับรองจาก FDA
บริษัทระบุว่ายาจะพร้อมจัดส่งไปยังศูนย์การรักษาที่ผ่านเกณฑ์ภายใน 30-60 วันข้างหน้า นอกจากนี้ Ultragenyx ยังได้รับ Priority Review Voucher จากการอนุมัติครั้งนี้ ซึ่งบริษัทเตรียมจัดประชุมทางโทรศัพท์เพื่อชี้แจงรายละเอียดกับนักลงทุนในวันที่ 17 กันยายน 2026
รายละเอียดการรักษาและผลลัพธ์
โรค Sanfilippo syndrome Type A เกิดจากการขาดเอนไซม์ sulfamidase ส่งผลให้เกิดการสะสมของสารในเซลล์และทำลายระบบประสาทอย่างรวดเร็ว โดยยา FAYUVI เป็นยีนบำบัดแบบฉีดครั้งเดียวที่ออกแบบมาเพื่อส่งยีนที่ทำหน้าที่สร้างเอนไซม์ทดแทนส่วนที่ขาดหายไป
ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกชี้ให้เห็นว่าผู้ป่วยที่ได้รับยา FAYUVI มีคะแนนพัฒนาการทางสติปัญญาดีกว่ากลุ่มที่ไม่ได้รับยาอย่างมีนัยสำคัญ โดยมีการติดตามผลต่อเนื่องยาวนานถึง 8 ปี ซึ่งช่วยยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษา
ผลกระทบ เชิงบวก
การอนุมัติยาตัวแรกสำหรับโรคที่ยังไม่มีทางรักษาถือเป็นก้าวสำคัญของบริษัท ซึ่งจะช่วยสร้างรายได้ใหม่และตอกย้ำศักยภาพของ Ultragenyx ในกลุ่มยีนบำบัดสำหรับโรคหายาก
สิ่งที่ต้องติดตาม
- การเริ่มจัดส่งยาไปยังศูนย์รักษาภายใน 30-60 วัน
- การประชุมนักลงทุนวันที่ 17 กันยายน 2026
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน