FDA สหรัฐฯ อนุมัติยา ZANVASTRO รักษาโรค Alexander disease ของ Ionis

Ionis Pharmaceuticals ประกาศว่าองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติยา ZANVASTRO (zilganersen) สำหรับรักษาโรค Alexander disease (AxD) ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่หายากและมีความรุนแรงถึงชีวิต โดยยาตัวนี้ถือเป็นนวัตกรรมแรกที่สามารถปรับเปลี่ยนกลไกการเกิดโรคได้โดยตรง

โรค AxD เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน GFAP นำไปสู่การสะสมของโปรตีนที่เป็นพิษในสมอง ยา ZANVASTRO ใช้เทคโนโลยี RNA-targeted ในการลดการผลิตโปรตีนดังกล่าว โดยผู้ป่วยจะได้รับยาผ่านการฉีดเข้าช่องไขสันหลังทุกไตรมาส

การอนุมัติครั้งนี้ถือเป็นก้าวสำคัญของ Ionis เนื่องจากเป็นยาตัวแรกที่บริษัทเปิดตัวด้วยตนเองจากกลุ่มผลิตภัณฑ์ด้านระบบประสาท และยังได้รับ Priority Review Voucher (PRV) จาก FDA อีกด้วย

ผู้บริหารของ Ionis ระบุว่าความสำเร็จนี้สะท้อนถึงศักยภาพของเทคโนโลยี RNA-targeted ในการรักษาโรคที่ยังไม่มีทางเลือกในการรักษาที่เพียงพอ โดยบริษัทเตรียมจัดงานแถลงข่าวผ่านเว็บในวันที่ 4 กันยายนนี้