Novo Nordisk ยื่นขออนุมัติยา etavopivat รักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวในสหรัฐฯ-ยุโรป
บริษัทเตรียมวางจำหน่ายยาชนิดรับประทานรายวันสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป หลังผลทดสอบระยะที่ 3 พบช่วยลดอาการวิกฤตทางหลอดเลือดได้สำเร็จ
สรุปข่าว
Novo Nordisk ประกาศยื่นคำขออนุมัติยา etavopivat ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) และองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (EMA) เพื่อใช้รักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (Sickle Cell Disease) ในกลุ่มวัยรุ่นและผู้ใหญ่ ยาดังกล่าวเป็นนวัตกรรมชนิดรับประทานวันละครั้งที่ออกแบบมาเพื่อปรับปรุงการทำงานของเอนไซม์ในเม็ดเลือดแดงและลดภาวะแทรกซ้อนรุนแรง
การยื่นคำขอครั้งนี้อ้างอิงจากผลการทดลองทางคลินิกในโครงการ HIBISCUS ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายา etavopivat สามารถลดอัตราการเกิดวิกฤตทางหลอดเลือด (VOCs) ได้ถึง 27% เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ทั้งนี้คาดว่าหน่วยงานกำกับดูแลทั้งสองแห่งจะพิจารณาอนุมัติยาตัวนี้ภายในปี 2027
ความสำคัญของนวัตกรรมยา
โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยทั่วโลกกว่า 8 ล้านคน โดยมีอาการหลักคือภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกและวิกฤตทางหลอดเลือดที่สร้างความเจ็บปวดอย่างรุนแรง ปัจจุบันทางเลือกในการรักษาโรคนี้ยังมีจำกัดและผู้ป่วยมักมีอายุขัยเฉลี่ยสั้นกว่าคนทั่วไปประมาณ 20 ปี
ยา etavopivat ทำงานโดยการกระตุ้นเอนไซม์ PKR เพื่อลดการเกิดเม็ดเลือดแดงผิดรูปและเพิ่มความยืดหยุ่นของเยื่อหุ้มเซลล์ ซึ่งช่วยลดโอกาสการอุดตันในหลอดเลือดและเพิ่มระดับฮีโมโกลบินในร่างกายได้ โดยยาตัวนี้เป็นทรัพย์สินที่ Novo Nordisk ได้มาจากการเข้าซื้อกิจการ Forma Therapeutics ในปี 2022
ผลกระทบ เชิงบวก
การยื่นขออนุมัติยาใหม่เป็นสัญญาณบวกต่อการขยายพอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์กลุ่มโรคหายากและโรคเลือด ซึ่งจะช่วยสร้างรายได้ใหม่ในอนาคตหากได้รับการอนุมัติวางจำหน่ายตามแผนในปี 2027
สิ่งที่ต้องติดตาม
- การตัดสินใจของ FDA ในปี 2027
- การตัดสินใจของ EMA ในปี 2027
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน