Ultragenyx ยื่นขออนุมัติยารักษาโรคทางพันธุกรรมหายากในอังกฤษ
หน่วยงานกำกับดูแลยาของอังกฤษเริ่มพิจารณาคำขออนุมัติยีนบำบัด UX111 สำหรับรักษาโรค Sanfilippo syndrome Type A แล้ว
สรุปข่าว
หน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพของอังกฤษ (MHRA) ได้รับคำขออนุมัติการตลาดสำหรับยีนบำบัด rebisufligene etisparvovec หรือ UX111 ของบริษัท Ultragenyx เพื่อใช้รักษาโรค MPS IIIA หรือ Sanfilippo syndrome Type A
โรคดังกล่าวเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่รุนแรงและหายาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทในเด็ก โดยปัจจุบันยังไม่มีทางเลือกในการรักษาที่เพียงพอสำหรับผู้ป่วยกลุ่มนี้
ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ
การยอมรับคำขอของ MHRA ถือเป็นก้าวสำคัญในการเข้าสู่กระบวนการตรวจสอบทางวิทยาศาสตร์อย่างเป็นทางการ โดยบริษัทกำลังเร่งประสานงานกับ NICE เพื่อให้การประเมินความคุ้มค่าทางคลินิกสอดคล้องกับการอนุมัติยา
ก่อนหน้านี้ Ultragenyx ได้รับการอนุมัติยาตัวเดียวกันนี้จาก FDA ของสหรัฐฯ ไปแล้วเมื่อเดือนกันยายน 2026 และกำลังอยู่ในระหว่างการพิจารณาของหน่วยงานยาแห่งยุโรป (EMA) อีกด้วย
ผลกระทบ เชิงบวก
การขยายตลาดสู่ยุโรปและอังกฤษสำหรับยารักษาโรคหายากถือเป็นปัจจัยบวกต่อการเติบโตของรายได้ หากได้รับการอนุมัติจะช่วยสร้างโอกาสในการเข้าถึงผู้ป่วยกลุ่มใหม่ๆ เพิ่มเติม
สิ่งที่ต้องติดตาม
- ผลการพิจารณาอนุมัติจาก MHRA
- ผลการประเมินความคุ้มค่าจาก NICE
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน