Pharming เฮ! MHRA ไฟเขียวใช้ยา Joenja รักษาเด็กป่วยโรค APDS ในอังกฤษ

Pharming Group ประกาศว่าหน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) ได้อนุมัติขยายการใช้ยา Joenja (leniolisib) เพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กอายุ 4 ถึง 11 ปี ที่มีน้ำหนักตัวอย่างน้อย 27 กิโลกรัม ซึ่งป่วยเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดหายากที่เรียกว่า APDS (Activated PI3K delta syndrome)

การอนุมัตินี้ถือเป็นยาตัวแรกในอังกฤษที่ได้รับการรับรองให้ใช้รักษาโรค APDS ในกลุ่มเด็กโดยเฉพาะ โดยคาดว่าจะเริ่มวางจำหน่ายและเข้าถึงผู้ป่วยได้ในเดือนกุมภาพันธ์ 2027 บริษัทจะร่วมมือกับ NHS เพื่อสนับสนุนให้ผู้ป่วยได้รับยาอย่างทันท่วงที

โรค APDS เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อการทำงานของระบบภูมิคุ้มกัน ทำให้ผู้ป่วยเสี่ยงต่อการติดเชื้อรุนแรงและเรื้อรัง ซึ่งที่ผ่านมามักประสบปัญหาการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี

Joenja เป็นยาในกลุ่ม PI3K delta inhibitor แบบรับประทานที่ช่วยยับยั้งการทำงานของโปรตีนที่ผิดปกติ ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกในเด็กยืนยันถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพในการปรับสมดุลภูมิคุ้มกัน ทำให้เป็นทางเลือกสำคัญสำหรับครอบครัวผู้ป่วยที่ต้องการการรักษาแบบมุ่งเป้าโดยไม่ต้องรอจนถึงวัยรุ่น