Atrium Therapeutics เผยข้อมูลยาใหม่รักษาโรคหัวใจหายาก

Atrium Therapeutics ประกาศเตรียมนำเสนอข้อมูลการทดลองในสัตว์สำหรับยา ATR 1072 ซึ่งเป็นยาตัวหลักในการรักษาโรค PRKAG2 Syndrome ในงานประชุมของสมาคมหัวใจอเมริกัน (AHA) วันที่ 6 พฤศจิกายนนี้

ผลการทดลองพบว่ายาตัวนี้สามารถย้อนกลับการสะสมของไกลโคเจนในหัวใจและลดภาวะหัวใจโต ซึ่งเป็นอาการหลักของโรคทางพันธุกรรมนี้ โดยบริษัทคาดว่าจะได้รับผลการทดลองเบื้องต้นในมนุษย์ช่วงครึ่งหลังของปี 2027

โรค PRKAG2 Syndrome เป็นโรคหัวใจทางพันธุกรรมที่หายากและยังไม่มีวิธีรักษาที่ตรงจุด ปัจจุบันการรักษาทำได้เพียงบรรเทาอาการเท่านั้น ซึ่งข้อมูลใหม่นี้ช่วยยืนยันถึงกลไกการทำงานของยาในการจัดการกับต้นเหตุของโรค

บริษัทกำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกในมนุษย์ระยะที่ 1/2 ภายใต้ชื่อโครงการ Corventis เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในผู้ป่วยจริง ซึ่งถือเป็นความก้าวหน้าสำคัญของเทคโนโลยี RNA therapeutics ในการรักษาโรคหัวใจ