Atrium Therapeutics เริ่มทดลองทางคลินิกยารักษาโรคหัวใจหายาก

Atrium Therapeutics ประกาศความคืบหน้าการทดลองทางคลินิกเฟส 1/2 ในโครงการ Corventis โดยได้เริ่มฉีดโดสแรกของยา ATR 1072 ให้แก่ผู้ป่วยกลุ่มแรกแล้ว ซึ่งเป็นการทดลองเพื่อรักษาโรค PRKAG2 Syndrome โดยตรง

โรคดังกล่าวเป็นโรคกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติทางพันธุกรรมที่รุนแรงและยังไม่มีวิธีรักษาที่ได้รับการอนุมัติ โดยบริษัทคาดว่าจะรายงานข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองได้ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027

ปัจจุบันผู้ป่วยโรคนี้ทำได้เพียงรักษาตามอาการ เช่น การใส่เครื่องกระตุ้นหัวใจ แต่ยา ATR 1072 ถูกออกแบบมาเพื่อจัดการกับความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เป็นต้นเหตุของโรคโดยใช้เทคโนโลยี RNA

ความสำเร็จในการเริ่มทดลองนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับบริษัทและชุมชนผู้ป่วยโรคหายาก ซึ่งหากผลการทดลองเป็นบวกจะถือเป็นความก้าวหน้าครั้งใหญ่ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจทางพันธุกรรม