Eloxx Pharmaceuticals เริ่มทดสอบยา Exaluren เฟส 2b รักษาโรคไตหายาก

Eloxx Pharmaceuticals ประกาศความคืบหน้าการทดลองทางคลินิกเฟส 2b ของยา Exaluren ในผู้ป่วยโรคไต Alport syndrome ชนิดกลายพันธุ์แบบ Nonsense (NMAS) โดยได้เริ่มฉีดยาให้ผู้ป่วยกลุ่มแรกแล้ว

การทดลองนี้มุ่งเน้นประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในผู้ป่วย 24 ราย โดยคาดว่าจะเห็นข้อมูลเบื้องต้นในช่วงกลางปี 2027 และผลสรุปการทดลองทั้งหมดภายในสิ้นปี 2027

โรค NMAS เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและรุนแรง ซึ่งส่งผลให้เกิดความเสียหายต่อไตอย่างต่อเนื่องและนำไปสู่ภาวะไตวายตั้งแต่อายุยังน้อย ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA เพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมโดยตรง

Exaluren ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่ช่วยให้ร่างกายผลิตโปรตีนที่สมบูรณ์ได้แม้จะมีการกลายพันธุ์ โดยได้รับสถานะ Orphan Drug จากทั้งสหรัฐฯ และยุโรป ซึ่งสะท้อนถึงความจำเป็นเร่งด่วนในการรักษาผู้ป่วยกลุ่มนี้