BioMarin จับมือ GC Biopharma และ Hanmi Pharm พัฒนายาโรค Fabry

BioMarin Pharmaceutical ประกาศบรรลุข้อตกลงลิขสิทธิ์กับ GC Biopharma และ Hanmi Pharm เพื่อพัฒนาและทำตลาด HM15421/GC1134A ซึ่งเป็นยาเอนไซม์บำบัดชนิดออกฤทธิ์นานสำหรับโรค Fabry โดย BioMarin จะจ่ายเงินก้อนแรก 70 ล้านดอลลาร์ และมีโอกาสจ่ายเพิ่มสูงสุด 405 ล้านดอลลาร์ตามความสำเร็จของโครงการ

ยานี้มีจุดเด่นคือเป็นยาฉีดใต้ผิวหนังตัวแรกที่อยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิก ซึ่งจะช่วยเพิ่มความสะดวกในการรักษาเมื่อเทียบกับวิธีเดิม โดย BioMarin จะรับผิดชอบการพัฒนาและการผลิตทั้งหมดนอกประเทศเกาหลี ส่วน GC และ Hanmi จะยังคงสิทธิ์การจำหน่ายในเกาหลีใต้ไว้

โรค Fabry เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายขาดเอนไซม์ alpha-galactosidase A ส่งผลให้เกิดอาการปวด ไตวาย และเสี่ยงต่อหัวใจวายหรือโรคหลอดเลือดสมอง ยาตัวใหม่นี้ถูกออกแบบมาให้มีความเสถียรสูงขึ้นและออกฤทธิ์ได้นานกว่ายาที่มีอยู่ในปัจจุบัน

จากการทดสอบในระยะก่อนคลินิก ยาดังกล่าวแสดงผลลัพธ์ที่ดีในการปรับปรุงการทำงานของไตและสุขภาพหลอดเลือด โดยได้รับสถานะ Orphan Drug จาก FDA ในปี 2024 ซึ่งจะช่วยสนับสนุนการเร่งพัฒนาเพื่อเข้าสู่ตลาดในอนาคต