BioMarin เผยข้อมูลวิจัยยา VOXZOGO ในการประชุม ASBMR 2026
BioMarin นำเสนอผลการศึกษา 13 ฉบับเกี่ยวกับยา VOXZOGO สำหรับรักษาภาวะกระดูกเจริญผิดปกติ พร้อมความคืบหน้าการยื่นขออนุมัติในข้อบ่งใช้ใหม่
สรุปข่าว
BioMarin Pharmaceutical ประกาศนำเสนอข้อมูลวิจัยใหม่ 13 ฉบับในการประชุม American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) ประจำปี 2026 โดยเน้นผลการศึกษาของยา VOXZOGO (vosoritide) ในเด็กที่มีภาวะกระดูกเจริญผิดปกติชนิด Achondroplasia และ Hypochondroplasia
ข้อมูลใหม่ชี้ให้เห็นถึงผลลัพธ์เชิงบวกของยาต่อการเจริญเติบโตของกะโหลกศีรษะและรอยต่อกระดูกสันหลังส่วนคอ ซึ่งเป็นจุดสำคัญที่อาจก่อให้เกิดภาวะแทรกซ้อนในเด็กที่มีภาวะนี้
ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ
บริษัทได้ยื่นเอกสารเพิ่มเติมต่อ FDA เพื่อขออนุมัติใช้ VOXZOGO ในการรักษาภาวะ Hypochondroplasia และอยู่ระหว่างดำเนินการกับหน่วยงานกำกับดูแลในยุโรปและภูมิภาคอื่น ๆ โดยคาดการณ์ว่าหากได้รับการอนุมัติจะสามารถเปิดตัวได้ในปี 2027
ปัจจุบัน VOXZOGO เป็นยาเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้สนับสนุนการเจริญเติบโตในเด็กที่มีภาวะ Achondroplasia และมีการใช้งานแล้วกว่า 5,000 รายในมากกว่า 50 ประเทศทั่วโลก
ผลกระทบ เชิงบวก
การนำเสนอข้อมูลวิจัยเชิงบวกและความคืบหน้าในการขยายข้อบ่งใช้ยาไปยังกลุ่มโรคใหม่เป็นปัจจัยบวกต่อศักยภาพการเติบโตของรายได้ในอนาคต
สิ่งที่ต้องติดตาม
- การอนุมัติจาก FDA สำหรับภาวะ Hypochondroplasia (28 ก.พ. 2027)
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน