Neurogene เผยข้อมูลใหม่ย้ำประสิทธิภาพยีนบำบัด NGN-401 รักษา Rett Syndrome

Neurogene (NGNE) เตรียมนำเสนอข้อมูลใหม่เกี่ยวกับยีนบำบัด NGN-401 สำหรับรักษาโรค Rett syndrome ในงานประชุม ESGCT ครั้งที่ 33 โดยข้อมูลพรีคลินิกยืนยันว่าการออกแบบยีนบำบัดช่วยให้การแสดงออกของยีน MECP2 เป็นไปอย่างรวดเร็วและคงทน

ซีอีโอของ Neurogene ระบุว่าผลการศึกษาช่วยยืนยันสมมติฐานที่ว่าการออกแบบยีนบำบัดแบบสายเดี่ยว (single-stranded) ให้ผลลัพธ์ที่ดีและสอดคล้องกับความก้าวหน้าทางคลินิกที่สังเกตได้ในผู้ป่วยจริง

ข้อมูลใหม่ชี้ให้เห็นว่าเทคโนโลยีการควบคุมยีนของบริษัทมีความแม่นยำ และการบริหารยาผ่านช่องน้ำไขสันหลัง (ICV) มีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการกระจายตัวของยาเข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางได้ดีกว่าวิธีอื่น

ปัจจุบัน NGN-401 อยู่ระหว่างการทดสอบในโครงการ Embolden ซึ่งเป็นโครงการทดลองทางคลินิกเพื่อขออนุมัติการใช้งาน โดยได้รับสถานะ Breakthrough Therapy จาก FDA สหรัฐฯ แล้ว