ยาโรคหายากของ Disc Medicine ผ่านเกณฑ์ทดสอบระยะที่ 3 เตรียมยื่นขออนุมัติใหม่
ยา bitopertin ประสบความสำเร็จในการทดสอบระยะที่ 3 หลังเคยถูก FDA ปฏิเสธ ส่งผลให้ราคาหุ้นพุ่งกว่า 35% พร้อมเดินหน้ายื่นขออนุมัติอีกครั้งภายในสิ้นปีนี้
สรุปข่าว
Disc Medicine ประกาศความสำเร็จของยา bitopertin ในการทดสอบทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับรักษาโรค erythropoietic porphyria (EPP) ซึ่งเป็นโรคหายากที่ผู้ป่วยไวต่อแสงแดดอย่างรุนแรง โดยยาสามารถบรรลุวัตถุประสงค์หลักและรองได้ครบถ้วน
ความสำเร็จครั้งนี้ถือเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญหลังจากที่ FDA เคยปฏิเสธการอนุมัติแบบเร่งด่วนเมื่อเดือนกุมภาพันธ์ที่ผ่านมา โดยบริษัทเตรียมยื่นเอกสารขออนุมัติอีกครั้งภายในสิ้นปีนี้ และคาดว่าจะสามารถวางจำหน่ายได้ในปี 2027
ความคืบหน้าทางคลินิก
ผลการทดสอบพบว่ายา bitopertin ช่วยลดระดับสารพิษ PPIX ในเลือดได้ถึง 46% ภายใน 6 เดือน เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก นอกจากนี้ผู้ป่วยยังมีช่วงเวลาที่สามารถทนต่อแสงแดดได้โดยไม่มีอาการปวดเพิ่มขึ้นถึง 12.2 ชั่วโมง
ยาตัวนี้ได้รับสิทธิ์ในการพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) และนักวิเคราะห์จาก Jefferies มองว่าข้อมูลชุดนี้มีความแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนการอนุมัติเต็มรูปแบบ โดยคาดการณ์โอกาสทางการตลาดไว้ที่ 1-2 พันล้านดอลลาร์
ผลกระทบ เชิงบวก
ความสำเร็จในการทดสอบระยะที่ 3 ช่วยลดความเสี่ยงด้านกฎระเบียบและเปิดโอกาสให้บริษัทมีรายได้จากผลิตภัณฑ์แรกในอนาคต ซึ่งนักลงทุนตอบรับเชิงบวกอย่างชัดเจนด้วยราคาหุ้นที่พุ่งสูงขึ้น
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน