Sarepta เผยผลวิจัยยา SRP-1003 รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง DM1

Sarepta Therapeutics เปิดเผยข้อมูลการทดลองในห้องปฏิบัติการของยา SRP-1003 ซึ่งเป็นยาในกลุ่ม siRNA สำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) โดยพบว่ายาสามารถลดการสะสมของ RNA ที่เป็นพิษในนิวเคลียสของเซลล์ได้ถึง 80%

ผลการทดลองนี้ถือเป็นก้าวสำคัญเนื่องจาก DM1 เป็นโรคที่ยังไม่มีวิธีรักษาและเกิดจากความผิดปกติในนิวเคลียส โดยบริษัทเตรียมนำเสนอผลลัพธ์จากการทดสอบในมนุษย์ระยะที่ 1/2 เพิ่มเติมภายในปีนี้

SRP-1003 ถูกออกแบบมาเพื่อเข้าจัดการกับยีน DMPK ที่ผิดปกติโดยตรง ซึ่งเป็นต้นเหตุของการสะสมโปรตีนพิษที่ขัดขวางการทำงานของกล้ามเนื้อและระบบอวัยวะต่างๆ

จากการทดสอบพบว่าตัวยาสามารถคงประสิทธิภาพได้นานถึง 16 สัปดาห์หลังจากการฉีดเพียงครั้งเดียวในแบบจำลองสัตว์ ซึ่งช่วยยืนยันถึงศักยภาพในการเป็นยาปรับเปลี่ยนโรคสำหรับผู้ป่วย DM1 ในอนาคต