Pharming เผยผลทดลองยา leniolisib ระยะที่ 2 ในผู้ป่วยภูมิคุ้มกันบกพร่องได้ผลดี

Pharming เปิดเผยผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของยา leniolisib ในผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องทางพันธุกรรม (PIDs) ที่มีความผิดปกติของสัญญาณ PI3Kδ โดยผลการทดลองพบว่าผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นในหลายด้าน ทั้งการลดลงของม้ามโตและขนาดต่อมน้ำเหลือง รวมถึงการทำงานของปอดและตับที่ดีขึ้น

การทดลองนี้ครอบคลุมผู้ป่วย 13 รายที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมต่าง ๆ โดยผู้ป่วยทุกรายที่เข้าร่วมการทดลองได้ตัดสินใจเข้าร่วมโครงการติดตามผลระยะยาวต่ออีก 3 ปี ทั้งนี้ยา leniolisib ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาโรค APDS อยู่แล้ว และบริษัทกำลังขยายผลการศึกษาไปยังกลุ่มโรค PIDs อื่น ๆ เพิ่มเติม

ผลลัพธ์ที่สำคัญระบุว่าผู้ป่วยมีม้ามเล็กลงเฉลี่ย 26.4% และขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงเฉลี่ย 33.7% นอกจากนี้ผู้ป่วยที่มีปัญหาการแลกเปลี่ยนก๊าซในปอดมีค่า DLCO เพิ่มขึ้นเฉลี่ย 8% ซึ่งถือเป็นสัญญาณเชิงบวกที่สำคัญสำหรับโรคปอดเรื้อรัง

ในด้านความปลอดภัย ยาดังกล่าวได้รับการยอมรับเป็นอย่างดีและไม่มีสัญญาณความเสี่ยงใหม่เกิดขึ้น โดยอาการไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่เป็นระดับ 1 และบริษัทเตรียมรายงานผลการทดลองแยกในกลุ่มโรค CVID เพิ่มเติมในเดือนพฤศจิกายนนี้