Mirum เผยผลวิจัยยา LIVMARLI ระยะที่ 3 ประสบความสำเร็จ เตรียมยื่นขออนุมัติปี 2027

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) ประกาศผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในโครงการ EXPAND ซึ่งศึกษาการใช้ยา LIVMARLI (maralixibat) รักษาอาการคันจากโรคตับหายากในเด็กและผู้ใหญ่ ผลการทดลองพบว่ายาสามารถลดอาการคันและระดับกรดน้ำดีในเลือดได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก

บริษัทเตรียมยื่นเอกสารขออนุมัติเพิ่มเติม (sNDA) ต่อหน่วยงานกำกับดูแลในสหรัฐฯ ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 โดยผลการทดลองนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ป่วยโรคท่อน้ำดีตีบตัน (biliary atresia) ที่ยังขาดทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ

การศึกษาครอบคลุมผู้ป่วย 52 ราย โดยกลุ่มที่ได้รับยา LIVMARLI มีคะแนนความรุนแรงของอาการคันลดลงเฉลี่ย 1.81 จุด เทียบกับ 0.83 จุดในกลุ่มยาหลอก นอกจากนี้ระดับกรดน้ำดีในเลือดรวมยังลดลงถึง 70.1% เมื่อเทียบกับ 3.5% ในกลุ่มยาหลอก

ด้านความปลอดภัย ผลการศึกษาไม่พบสัญญาณความเสี่ยงใหม่ที่น่ากังวล โดยอาการข้างเคียงที่พบมีความสอดคล้องกับข้อมูลการใช้ยาเดิมที่มีอยู่ ซึ่งช่วยตอกย้ำความมั่นใจในการนำไปใช้รักษาผู้ป่วยในวงกว้างขึ้น