Vertex เผยข้อมูลยา ALYFTREK ช่วยฟื้นฟูการทำงานของตับอ่อนในเด็กป่วย CF

Vertex Pharmaceuticals เปิดเผยข้อมูลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา ALYFTREK ในเด็กอายุ 2-5 ปี ที่ป่วยเป็นโรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) โดยพบว่าการรักษาตั้งแต่เนิ่นๆ ช่วยฟื้นฟูการทำงานของตับอ่อนจนผู้ป่วยเกือบครึ่งหนึ่งสามารถหยุดใช้ยาเอนไซม์ทดแทน (PERT) ได้

ข้อมูลนี้ถือเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญในวงการแพทย์ เนื่องจากเดิมเชื่อว่าภาวะตับอ่อนล้มเหลวในผู้ป่วยกลุ่มนี้เป็นเรื่องที่แก้ไขไม่ได้ โดยผลการศึกษานี้ถูกนำเสนอในงานประชุม North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) ที่ผ่านมา

จากการติดตามผลเด็ก 48 รายที่เข้าร่วมโครงการ พบว่าระดับค่า Fecal Elastase-1 (FE-1) ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้การทำงานของตับอ่อนเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 110.2 µg/g จากระดับเริ่มต้น

ผู้ป่วยประมาณ 37.5% สามารถหยุดใช้ยา PERT ได้สำเร็จในช่วงเวลาที่ทำการวิเคราะห์ข้อมูล ซึ่งสะท้อนถึงประสิทธิภาพของยาในการรักษาภาวะตับอ่อนบกพร่องตั้งแต่ระยะเริ่มต้นของโรค