BridgeBio เผยข้อมูลยา BBP-418 ช่วยฟื้นฟูการทำงานของหัวใจในผู้ป่วยกล้ามเนื้อเสื่อม
ผลการทดลองเฟส 3 ของ BridgeBio ชี้ BBP-418 ช่วยปรับค่าตัวบ่งชี้ทางหัวใจในผู้ป่วย LGMD2I/R9 ให้กลับสู่ระดับปกติ
สรุปข่าว
BridgeBio Pharma (BBIO) นำเสนอข้อมูลการทดลองทางคลินิกเฟส 3 ของยา BBP-418 ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิด Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD2I/R9) โดยพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยามีค่าตัวบ่งชี้ความเสียหายของกล้ามเนื้อหัวใจ (HS troponin I) กลับสู่ระดับปกติถึง 100% เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก
นอกจากนี้ ข้อมูลยังแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยมากกว่าครึ่งหนึ่งมีค่าการบีบตัวของหัวใจห้องล่างซ้าย (LVEF) ที่คงที่หรือดีขึ้น ซึ่งถือเป็นความก้าวหน้าสำคัญในการรักษาโรคที่ยังไม่มีวิธีรักษาที่ต้นเหตุมาก่อน โดยปัจจุบันยาตัวนี้อยู่ระหว่างการพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) จาก FDA โดยมีกำหนดการตัดสินใจภายในวันที่ 27 พฤศจิกายน 2026
ความหวังใหม่ของผู้ป่วย
โรค LGMD2I/R9 เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อกล้ามเนื้อโครงร่างและหัวใจ ซึ่งมักนำไปสู่ความเสื่อมถอยของสมรรถภาพร่างกายและหัวใจอย่างต่อเนื่อง การที่ BBP-418 สามารถฟื้นฟูระดับ glycosylated αDG ให้ใกล้เคียงกับระดับปกติในคนทั่วไปได้นั้น สะท้อนถึงศักยภาพในการเป็นยาที่รักษาที่ต้นเหตุของโรค
BridgeBio ตั้งเป้าที่จะให้ BBP-418 เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคนี้ โดยบริษัทกำลังหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลในยุโรปเพื่อหาแนวทางในการอนุมัติแบบเร่งด่วนเช่นกัน ทั้งนี้ บริษัทยังมีแผนขยายการทดลองไปยังกลุ่มผู้ป่วยเด็กและโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดอื่นในอนาคต
ผลกระทบ เชิงบวก
ข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งช่วยเพิ่มโอกาสในการได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจะส่งผลดีต่อสถานะทางการเงินและมูลค่าของบริษัทในฐานะผู้พัฒนายาสำหรับโรคหายาก
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน