BridgeBio เผยผลวิจัยยา Encaleret รักษาโรค ADH1 ได้ผลดีเยี่ยม
ผลการทดลองระยะที่ 3 ชี้ผู้ป่วย 100% มีอาการดีขึ้น พร้อมเดินหน้าทดสอบยาในกลุ่มผู้ป่วยภาวะพาราไทรอยด์ต่ำเรื้อรัง
สรุปข่าว
BridgeBio Pharma เปิดเผยผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา Encaleret ในการรักษาโรค ADH1 ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อระดับแคลเซียมในเลือด ข้อมูลระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับยานี้มีอาการดีขึ้นอย่างชัดเจนในทุกด้านเมื่อเทียบกับการรักษาแบบมาตรฐาน
ปัจจุบันองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้รับคำขออนุมัติยา (NDA) และให้สถานะ Priority Review โดยกำหนดวันตัดสินใจในวันที่ 8 พฤษภาคม 2027 นอกจากนี้บริษัทยังเริ่มการทดลองระยะที่ 3 สำหรับการรักษาภาวะพาราไทรอยด์ต่ำเรื้อรัง (Chronic Hypoparathyroidism) แล้ว
ผลลัพธ์ทางคลินิกที่สำคัญ
จากการศึกษา CALIBRATE พบว่า Encaleret สามารถกระตุ้นการหลั่งฮอร์โมนพาราไทรอยด์ (PTH) ได้ถึง 91% ของผู้เข้าร่วมทดลอง ขณะที่กลุ่มรักษาแบบมาตรฐานทำไม่ได้เลย
ผู้ป่วยที่ได้รับยา Encaleret ทั้งหมด 100% รายงานว่าอาการของโรคดีขึ้นอย่างน้อยหนึ่งอย่าง เช่น อาการเหนื่อยล้า ตะคริว และอาการสมองล้า (brain fog) ซึ่งส่งผลโดยตรงต่อคุณภาพชีวิตและการทำงานที่ดีขึ้นของผู้ป่วย
ผลกระทบ เชิงบวก
ความสำเร็จของผลการทดลองระยะที่ 3 และการได้รับสถานะ Priority Review จาก FDA เป็นสัญญาณบวกต่อโอกาสในการวางจำหน่ายยาตัวใหม่ ซึ่งจะช่วยสร้างรายได้และตอกย้ำศักยภาพของบริษัทในกลุ่มยาโรคหายาก
สิ่งที่ต้องติดตาม
- 8 พฤษภาคม 2027 วันตัดสินใจของ FDA (PDUFA date)
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน