Arcturus เตรียมเผยข้อมูลทางคลินิกยารักษาโรคหายาก

Arcturus Therapeutics (ARCT) ประกาศจัดงานนำเสนอข้อมูลทางคลินิกเฟส 2 ของยา ARCT-810 ซึ่งใช้รักษาภาวะ Ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency ในวันที่ 23 กันยายน 2026

งานนี้จะมีการให้ข้อมูลเกี่ยวกับแพลตฟอร์ม mRNA สำหรับรักษาโรคตับ โดยได้รับความร่วมมือจากผู้เชี่ยวชาญระดับโลกด้านโรคหายากเข้าร่วมให้ข้อมูลเชิงลึก

ภาวะ OTC deficiency เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อการกำจัดของเสียในร่างกาย ปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาที่หายขาดนอกจากการปลูกถ่ายตับ ซึ่งมีความเสี่ยงสูง

ยา ARCT-810 ถูกออกแบบมาเพื่อส่ง mRNA เข้าสู่เซลล์ตับเพื่อสร้างเอนไซม์ที่จำเป็น ซึ่งหากประสบความสำเร็จจะเป็นทางเลือกใหม่ที่สำคัญสำหรับผู้ป่วยทั่วโลก