คอร์วัสเผยผลทดลองยา Soquelitinib รักษาโรคหายาก ALPS ในผู้ป่วย 3 รายแรก

บริษัท Corvus Pharmaceuticals เปิดเผยผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของยา soquelitinib ในผู้ป่วยโรค Autoimmune Lymphoproliferative Syndrome หรือ ALPS ซึ่งเป็นโรคทางพันธุศาสตร์หายาก โดยมีสถาบันโรคภูมิแพ้และโรคติดเชื้อแห่งชาติหรือ NIAID เป็นผู้ดำเนินโครงการ ข้อมูลจากผู้ป่วย 3 รายที่รับประทานยาขนาด 200 มิลลิกรัม วันละสองครั้ง เป็นเวลาหนึ่งปีเต็ม แสดงให้เห็นว่ายามีความปลอดภัยสูง ไม่มีอาการไม่พึงประสงค์ระดับรุนแรง และผู้ป่วยทุกรายสามารถหยุดใช้ยาเดิมอย่างสเตียรอยด์ได้

ข้อมูลดังกล่าวได้รับการคัดเลือกให้ไปนำเสนอในงานประชุมประจำปีของสมาคมโลหิตวิทยาอเมริกันครั้งที่ 68 ซึ่งจะจัดขึ้นระหว่างวันที่ 12 ถึง 15 ธันวาคม 2569 ที่เมืองนิวออร์ลีนส์ รัฐลุยเซียนา โดยปัจจุบันโรค ALPS ยังไม่มีวิธีรักษาให้หายขาดและต้องอาศัยการประคับประคองอาการด้วยยาหลายชนิด ทางบริษัทจึงเตรียมวางแผนขยายการศึกษาไปยังกลุ่มผู้ป่วยเด็กที่มีอายุน้อยลงต่อไป

ยา soquelitinib หรือที่เดิมเรียกว่า CPI-818 เป็นยารับประทานโมเลกุลขนาดเล็กที่ถูกออกแบบมาเพื่อยับบั้งเอนไซม์ ITK ซึ่งแสดงออกเป็นหลักในเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดทีเซลล์และเอ็นเคเซลล์ การยับยั้งเอนไซม์นี้จะช่วยควบคุมการสร้างทีเซลล์ชนิดที่ช่วยต้านการอักเสบและภูมิคุ้มกัน

การศึกษาที่ผ่านมาแสดงให้เห็นว่ากลไกดังกล่าวมีประโยชน์ต่อผู้ป่วยโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองและโรคภูมิแพ้ผิวหนัง ทางบริษัทจึงนำมาต่อยอดการศึกษาในโรค ALPS ซึ่งมีความผิดปกติของยีน Fas ส่งผลให้เซลล์เม็ดเลือดขาวสะสมตัวผิดปกติและเกิดภาวะภูมิคุ้มกันทำงานผิดเพี้ยน