FDA อนุมัติยา ISEMBYLD จาก Scholar Rock รักษาโรคกล้ามเนื้อฝ่อในเด็กและผู้ใหญ่

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) อนุมัติยา ISEMBYLD (apitegromab-mstn) ของบริษัท Scholar Rock เพื่อใช้รักษาโรคกล้ามเนื้อฝ่อจากพันธุกรรม (SMA) ในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไป โดยเป็นยาตัวแรกที่มุ่งเน้นการทำงานของกล้ามเนื้อโดยตรงสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับยาพื้นฐาน SMN2 อยู่แล้ว

การอนุมัติดังกล่าวอ้างอิงจากผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในชื่อ SAPPHIRE ซึ่งพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยา ISEMBYLD มีพัฒนาการด้านการทำงานของกล้ามเนื้อดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก โดยบริษัทเตรียมเริ่มจัดส่งยาเข้าสู่ตลาดสหรัฐฯ ภายในไม่กี่วันข้างหน้า

ผลการศึกษาจากโครงการ SAPPHIRE ระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับยา ISEMBYLD ขนาด 10 มก./กก. มีคะแนนการทำงานของกล้ามเนื้อ (HFMSE) เพิ่มขึ้นเฉลี่ย 2.2 จุดหลังจากผ่านไปหนึ่งปี ขณะที่กลุ่มที่ใช้เพียงยาพื้นฐานเดิมกลับมีอาการกล้ามเนื้อถดถอยลง

นอกจากนี้ ผู้ป่วยกว่า 34.2% ที่ได้รับยาตัวใหม่นี้มีคะแนน HFMSE เพิ่มขึ้นอย่างน้อย 3 จุด เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกที่มีเพียง 13.5% โดยยาตัวนี้ยังช่วยให้บริษัทได้รับสิทธิ์ Priority Review Voucher สำหรับการยื่นขออนุมัติผลิตภัณฑ์ในอนาคตอีกด้วย

David L. Hallal ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Scholar Rock ระบุว่าความสำเร็จครั้งนี้ถือเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญของวงการแพทย์ หลังจากความพยายามในการยับยั้งโปรตีน myostatin ในอุตสาหกรรมยาประสบความล้มเหลวมานานหลายทศวรรษ

บริษัทได้จัดตั้งทีม Scholar Rock Supports เพื่อให้คำปรึกษาและช่วยเหลือผู้ป่วยในการเข้าถึงยา รวมถึงประสานงานกับผู้ให้บริการประกันสุขภาพและโรงพยาบาลเพื่อให้ครอบคลุมการรักษาในวงกว้าง โดยจะมีการจัดประชุมนักลงทุนเพื่อชี้แจงรายละเอียดเพิ่มเติมในวันที่ 14 กันยายน 2026