FDA อนุมัติยา Joenja ของ Pharming รักษาเด็กป่วยโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง APDS

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) สหรัฐฯ อนุมัติให้ขยายข้อบ่งใช้ของยา Joenja (leniolisib) เพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กอายุ 4 ถึง 11 ปีที่มีน้ำหนักตัวตั้งแต่ 27 กิโลกรัมขึ้นไป ซึ่งป่วยเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิด APDS โดยยาตัวนี้ถือเป็นทางเลือกแรกที่ได้รับการรับรองสำหรับกลุ่มผู้ป่วยเด็กดังกล่าว

Pharming คาดว่าจะเริ่มวางจำหน่ายยาในขนาดที่ได้รับอนุมัติใหม่นี้ได้ภายในเดือนตุลาคม ผ่านเครือข่ายการจัดจำหน่ายเฉพาะทางของบริษัท ทั้งนี้ ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปมาตั้งแต่เดือนมีนาคม 2023 แล้ว

โรค APDS เป็นโรคหายากที่เกิดจากความผิดปกติของยีน ส่งผลให้ระบบภูมิคุ้มกันทำงานบกพร่องและเกิดการติดเชื้อซ้ำซาก ซึ่งอาจนำไปสู่ความเสียหายของปอดอย่างถาวรหากไม่ได้รับการรักษาที่เหมาะสม

การอนุมัติครั้งนี้อ้างอิงจากผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่แสดงให้เห็นว่ายาช่วยลดอาการต่อมน้ำเหลืองโตและปรับปรุงการทำงานของเซลล์ภูมิคุ้มกันได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยผลข้างเคียงที่พบมีเพียงระดับเล็กน้อยถึงปานกลางเท่านั้น