FDA รับพิจารณาคำขออนุมัติยีนบำบัดรักษาโรคฮันติงตันของ uniQure
หากผ่านการอนุมัติจะเป็นยารักษาโรคฮันติงตันตัวแรกของโลกที่มุ่งเน้นการปรับเปลี่ยนตัวโรค โดยคาดว่าจะทราบผลการพิจารณาภายใน 1 พฤษภาคม 2027
สรุปข่าว
uniQure ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้รับคำขออนุมัติ Biologics License Application (BLA) สำหรับ ifezuntirgene inilparvovec ซึ่งเป็นยีนบำบัดรักษาโรคฮันติงตัน
FDA ได้จัดให้ยาตัวนี้อยู่ในกลุ่ม Priority Review โดยกำหนดวันตัดสินใจขั้นสุดท้ายไว้ที่วันที่ 1 พฤษภาคม 2027
ความหวังใหม่ของผู้ป่วย
ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่สามารถชะลอการดำเนินของโรคฮันติงตันได้ ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยกว่า 75,000 คนในสหรัฐฯ ยุโรป และสหราชอาณาจักร
บริษัทเตรียมเริ่มการคัดกรองผู้ป่วยสำหรับการทดลองยืนยันผลภายในสิ้นปี 2026 เพื่อสนับสนุนกระบวนการพิจารณาของ FDA
ผลกระทบ เชิงบวก
การได้รับสถานะ Priority Review เป็นก้าวสำคัญที่เพิ่มโอกาสในการทำตลาดผลิตภัณฑ์ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ ซึ่งจะช่วยสร้างมูลค่ามหาศาลหากได้รับการอนุมัติ
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน