PharmaTher ยื่นขอสถานะยาหายากจาก FDA สำหรับครีเอทีนโมโนไฮเดรตแบบพิมพ์ 3 มิติ
ยาสูตรใหม่สำหรับผู้ป่วยโรคขาดเอนไซม์ GAMT หวังต่อยอดสู่การควคว้าสิทธิ์บัตร voucher มูลค่าสูงและการประชุมร่วมกับ FDA ในปี 2027
สรุปข่าว
PharmaTher Holdings ยื่นคำขอต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อขอรับสถานะยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug Designation) และสถานะโรคหายากในเด็ก (Rare Pediatric Disease Designation) สำหรับครีเอทีนโมโนไฮเดรตชนิดเม็ดละลายน้ำที่ผลิตด้วยเทคโนโลยีพิมพ์ 3 มิติ เพื่อใช้รักษาโรคขาดเอนไซม์ guanidinoacetate methyltransferase (GAMT)
โรค GAMT เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ผู้ป่วยไม่สามารถสร้างครีเอทีนได้เอง ทำให้พัฒนาการทางสมองและกล้ามเนื้อผิดปกติ โดยปัจจุบันยังไม่มีตัวยาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ผู้ป่วยต้องอาศัยการชั่งตวงผงยาด้วยมือวันละหลายครั้ง การใช้เทคโนโลยีพิมพ์ 3 มิติจะช่วยให้ผู้ป่วยเด็กได้รับขนาดยาที่แม่นยำและเหมาะสมตามน้ำหนักตัว
โอกาสทางธุรกิจและแผนงานข้างหน้า
หากได้รับการอนุมัติ ยานี้อาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรทบทวนคำขอพิเศษสำหรับโรคหายากในเด็ก (PRV) ซึ่งในอดีตมีการซื้อขายกันในราคาสูงถึง 150-200 ล้านดอลลาร์ นอกจากนี้ บริษัทยังคาดว่าจะทราบผลการพิจารณาคำขอทั้งสองสถานะ รวมถึงการประชุม Pre-IND กับ FDA ในช่วงไตรมาสที่ 1 ปี 2027
ซีอีโอของ PharmaTher ระบุว่าการยื่นคำขอครั้งนี้เป็นก้าวสำคัญในการพัฒนายาที่ได้รับการอนุมัติซึ่งสามารถปรับขนาดยาได้ตามการเจริญเติบโตของผู้ป่วย และยังเปิดโอกาสใหม่ ๆ ให้กับการนำเทคโนโลยีพิมพ์ 3 มิติมาใช้กับโรคหายากในเด็กที่การผลิตแบบดั้งเดิมไม่สามารถตอบโจทย์ได้
ผลกระทบ เชิงบวก
การยื่นขอสถานะยาหายากและการพัฒนายานวัตกรรมด้วยการพิมพ์ 3 มิติเปิดโอกาสให้บริษัทเข้าถึงสิทธิประโยชน์ทางกฎหมายและมูลค่าเพิ่มมหาศาลหากได้รับ Priority Review Voucher
สิ่งที่ต้องติดตาม
- ผลการพิจารณาจาก FDA และการประชุม Pre-IND ในช่วงไตรมาส 1 ปี 2027
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน