Ascendis Pharma เผยผลทดลองยา TransCon CNP ในทารกได้ผลดี

Ascendis Pharma (ASND) เปิดเผยข้อมูลผลการทดลองยา TransCon CNP (navepegritide) ในทารกอายุ 0-2 ปี ที่ป่วยเป็นโรคกระดูกเจริญเติบโตผิดปกติ (Achondroplasia) หลังผ่านการทดลองนาน 52 สัปดาห์

ผลการศึกษาพบว่ายาสามารถช่วยให้การเจริญเติบโตของกระดูกดีขึ้น และช่วยลดภาวะช่องไขสันหลังตีบแคบได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยไม่มีรายงานผลข้างเคียงรุนแรงจากการฉีดยา

การทดลองนี้เป็นส่วนหนึ่งของการศึกษาทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในกลุ่มทารก ซึ่งเป็นกลุ่มเปราะบางที่ต้องการการรักษาตั้งแต่เนิ่นๆ

ปัจจุบันยา TransCon CNP ได้รับการอนุมัติจาก FDA สหรัฐฯ แล้วภายใต้ชื่อการค้า YUVIWEL สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป และกำลังอยู่ระหว่างการพิจารณาอนุมัติในยุโรป