Cumberland เตรียมยื่นขออนุมัติยา Ifetroban รักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม DMD

Cumberland Pharmaceuticals ประกาศแผนยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ (NDA) ต่อองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) สำหรับยา Ifetroban ซึ่งใช้รักษาภาวะกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ (DMD) โดยบริษัทได้รับสิทธิ์การพิจารณาแบบ Rolling Review ซึ่งช่วยให้สามารถทยอยส่งเอกสารข้อมูลการทดลองได้ก่อนการยื่นคำขอฉบับสมบูรณ์

การตัดสินใจครั้งนี้มีขึ้นหลังจากการหารือร่วมกับ FDA เกี่ยวกับผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ในโครงการ FIGHT DMD™ ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายาช่วยเพิ่มค่าการบีบตัวของหัวใจห้องล่างซ้าย (LVEF) ได้ดีขึ้น 5.4% เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม โดยปัจจุบันยังไม่มีการรักษาเฉพาะทางสำหรับภาวะหัวใจในผู้ป่วย DMD ซึ่งถือเป็นสาเหตุการเสียชีวิตหลักของโรคนี้

ผลการทดลองระยะที่ 12 เดือนพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยา Ifetroban มีระดับตัวบ่งชี้ความเสียหายของหัวใจลดลงอย่างชัดเจน และไม่มีรายงานผลข้างเคียงที่รุนแรงจากการใช้ยาต่อเนื่องนานถึง 36 เดือน

บริษัทเตรียมนำข้อมูลจากโครงการ FIGHT DMD™ ข้อมูลจากฐานข้อมูลประวัติธรรมชาติของโรค และข้อมูลความปลอดภัยจากผู้ป่วยกว่า 1,400 รายมาประกอบการยื่นขออนุมัติ โดย FDA ได้ตอบรับชื่อทางการค้าของยาคือ DYSCORBAN® แล้ว