Parabilis Medicines เผยผลทดลองยาต้านเนื้องอก Zolucatetide ระยะที่ 1/2 ได้ผลดีเยี่ยม

Parabilis Medicines รายงานผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของยา zolucatetide ในผู้ป่วยเนื้องอกชนิด Desmoid ซึ่งเป็นเนื้องอกเนื้อเยื่ออ่อนที่รุกรานเฉพาะที่ ข้อมูลล่าสุดระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาในขนาดเริ่มต้นตั้งแต่ 450 มิลลิกรัมขึ้นไปมีอัตราการตอบสนองต่อการรักษา (ORR) อยู่ที่ 72.2% และมีอัตราการควบคุมโรค (DCR) สูงถึง 100% โดยไม่มีผู้ป่วยรายใดที่มีอาการแย่ลงหรือต้องหยุดการรักษาเนื่องจากผลข้างเคียง

ผลลัพธ์ดังกล่าวช่วยยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา ซึ่งเป็นตัวยับยั้งโดยตรงต่อการทำงานของโปรตีน β-catenin:TCF ที่เป็นต้นเหตุของโรค บริษัทได้หารือร่วมกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) จนได้ข้อสรุปเกี่ยวกับขนาดและรูปแบบการให้ยาที่เหมาะสมสำหรับการทดลองระยะที่ 3 (PEDESTAL) ซึ่งมีแผนจะเริ่มในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 และคาดว่าจะทราบผลลัพธ์เบื้องต้นในปี 2029

ยา zolucatetide ถูกออกแบบมาเพื่อจัดการกับเป้าหมายที่เคยถูกมองว่าไม่สามารถใช้ยาเข้าถึงได้ (undruggable) โดยการยับยั้งการส่งสัญญาณในเส้นทาง Wnt/β-catenin ซึ่งเป็นกลไกหลักที่ทำให้เกิดเนื้องอกชนิดนี้ การทดลองที่ผ่านมาครอบคลุมผู้ป่วยทั้งกลุ่มที่ไม่เคยได้รับยามาก่อนและกลุ่มที่เคยล้มเหลวจากการรักษาด้วยยาในกลุ่ม gamma-secretase inhibitors (GSIs)

รูปแบบการรักษาที่เลือกใช้สำหรับการทดลองระยะที่ 3 คือการให้ยาในขนาด 450 มิลลิกรัมต่อสัปดาห์ในช่วงเริ่มต้น 4 รอบ ตามด้วยการให้ยา 300 มิลลิกรัมทุกสองสัปดาห์เพื่อเป็นการรักษาต่อเนื่อง ทั้งนี้บริษัทได้รับสถานะ Fast Track และ Orphan Drug Designation จาก FDA สำหรับการรักษาเนื้องอกชนิดนี้ ซึ่งสะท้อนถึงความสำคัญของยาในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการเติมเต็ม