Ionis และ Roche เผยผลทดสอบยา sefaxersen ช่วยลดโปรตีนในปัสสาวะผู้ป่วยโรคไต IgAN ได้สำเร็จ

Ionis Pharmaceuticals และพันธมิตรอย่าง Roche เปิดเผยผลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา sefaxersen ซึ่งเป็นยารักษาโรคไตอักเสบ IgA (IgAN) โดยผลการทดสอบพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาดังกล่าวมีระดับโปรตีนในปัสสาวะลดลงอย่างมีนัยสำคัญถึง 43.1% เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก

ยา sefaxersen ถูกออกแบบมาให้เป็นยาฉีดเข้าใต้ผิวหนังเดือนละหนึ่งครั้ง เพื่อยับยั้งการผลิต complement factor B ซึ่งเป็นสาเหตุของการอักเสบในไต โดยผลลัพธ์นี้ถือเป็นความก้าวหน้าสำคัญในการรักษาผู้ป่วยโรคไตเรื้อรังที่มีความเสี่ยงต่อภาวะไตวาย

การศึกษาในโครงการ IMAgINATION ได้ทำการทดสอบกับผู้ป่วยโรค IgAN ที่มีความเสี่ยงสูงต่อการดำเนินโรค โดยผลลัพธ์ที่สัปดาห์ที่ 37 แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่สม่ำเสมอในทุกกลุ่มย่อยของผู้ป่วย นอกจากนี้ยังพบว่าผู้ป่วยที่มีภาวะเลือดปนในปัสสาวะมีอัตราการหายของอาการที่ดีขึ้นเมื่อใช้ยา sefaxersen

ในด้านความปลอดภัย ยาดังกล่าวได้รับการยอมรับเป็นอย่างดีและไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่เกิดขึ้นจากการทดสอบ ทั้งนี้ Roche มีแผนที่จะนำข้อมูลดังกล่าวเข้าหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลเพื่อเร่งกระบวนการอนุมัติให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาได้โดยเร็วที่สุด

โรค IgAN เป็นโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเองที่มักพบในผู้ป่วยอายุต่ำกว่า 40 ปี และเป็นสาเหตุหลักที่นำไปสู่ภาวะไตวายระยะสุดท้ายภายใน 20 ปีหลังการวินิจฉัย ซึ่งปัจจุบันยังมีความต้องการทางเลือกในการรักษาที่ตรงจุดเพื่อชะลอความเสื่อมของไต

ภายใต้ข้อตกลงความร่วมมือ Ionis ได้รับค่าธรรมเนียมใบอนุญาตและเงินรางวัลตามความสำเร็จในการพัฒนาจาก Roche แล้ว และยังมีสิทธิ์ได้รับเงินรางวัลเพิ่มเติมตามความสำเร็จด้านกฎระเบียบและการขาย รวมถึงส่วนแบ่งรายได้จากการขายยาในอนาคต