Alnylam เผยผลทดลองยาต้านโรคฮันติงตันระยะแรกได้ผลดี เตรียมลุยเฟสถัดไปปี 2027
ผลการทดลองยา brezosiran ระยะ 1b พบว่าสามารถลดโปรตีนกลายพันธุ์ในสมองได้สูงสุดถึง 83% พร้อมความปลอดภัยที่น่าพอใจ
สรุปข่าว
Alnylam Pharmaceuticals รายงานผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ของยา brezosiran ซึ่งเป็นยารักษาโรคฮันติงตัน (Huntington’s disease) โดยพบว่าผู้ป่วยมีระดับโปรตีนกลายพันธุ์ในน้ำไขสันหลังลดลงเฉลี่ย 60-64% ในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงสุด
ผลการทดลองแสดงให้เห็นถึงความทนทานของยาในร่างกายที่อาจเอื้อต่อการให้ยาเพียงปีละ 2 ครั้ง โดยบริษัทวางแผนจะเริ่มการทดลองระยะสำคัญ (pivotal study) ในปี 2027 หากได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล
ความหวังใหม่ของผู้ป่วย
ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่สามารถยับยั้งการดำเนินของโรคฮันติงตันได้โดยตรง ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อระบบประสาทและนำไปสู่ความเสื่อมถอยของร่างกายและสติปัญญา
ยา brezosiran ถูกออกแบบมาเพื่อลดการผลิตโปรตีนกลายพันธุ์ทุกรูปแบบ รวมถึง HTT1a ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้โรคดำเนินไปอย่างรวดเร็ว โดยการทดลองนี้ได้รับความร่วมมือในการพัฒนาร่วมกับ Regeneron Pharmaceuticals
ผลกระทบ เชิงบวก
ผลการทดลองเชิงบวกช่วยเพิ่มโอกาสในการพัฒนายาตัวใหม่ที่บริษัทไม่มีคู่แข่งโดยตรงในตลาดปัจจุบัน ซึ่งจะช่วยยกระดับมูลค่าพอร์ตโฟลิโอของ Alnylam ในระยะยาว
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน