CAMP4 Therapeutics ได้ไฟเขียวจากอังกฤษ เดินหน้าทดลองยาโรคหายากในมนุษย์

CAMP4 Therapeutics ได้รับอนุญาตจากหน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพ (MHRA) ของสหราชอาณาจักร ให้รวมศูนย์การทดลองในประเทศเข้าสู่การทดลองทางคลินิกเฟส 1/2 ระดับโลกสำหรับยา CMP-002 ซึ่งเป็นยารักษาโรค SYNGAP1-related disorder

ความสำเร็จครั้งนี้ถือเป็นก้าวสำคัญต่อเนื่องจากการได้รับอนุมัติในออสเตรเลียและอาร์เจนตินาเมื่อเดือนกรกฎาคมที่ผ่านมา โดยบริษัทคาดว่าจะเริ่มดำเนินการทดลองในมนุษย์ได้ภายในไตรมาสที่ 4 ของปี 2026

โรค SYNGAP1 เป็นความผิดปกติทางระบบประสาทที่หายากและยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการรับรอง โดยผู้ป่วยมักมีอาการบกพร่องทางสติปัญญาและโรคลมชัก

ยา CMP-002 ถูกออกแบบมาเพื่อเพิ่มการแสดงออกของยีน SYNGAP1 ให้กลับสู่ระดับปกติ ซึ่งบริษัทเชื่อมั่นในศักยภาพของแพลตฟอร์ม RAP Platform ในการพัฒนาวิธีรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ต้นเหตุ