BioMarin เผยผลวิจัยยา VOXZOGO ในเด็กที่มีภาวะกระดูกเจริญเติบโตผิดปกติ

BioMarin Pharmaceutical ประกาศผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา VOXZOGO ในเด็กที่มีภาวะ Hypochondroplasia ซึ่งตีพิมพ์ในวารสาร NEJM Evidence โดยพบว่าผู้ป่วยมีอัตราการเติบโตและความสูงเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติหลังผ่านไป 52 สัปดาห์

บริษัทได้ยื่นคำร้องขออนุมัติยาเพิ่มเติม (sNDA) ต่อ FDA เพื่อขยายการใช้ยาในกลุ่มเด็กที่มีภาวะดังกล่าว ซึ่งหากได้รับอนุมัติจะเป็นยาตัวแรกที่รักษาภาวะนี้โดยเฉพาะ โดยคาดว่าจะสามารถเปิดตัวได้ในปี 2027

จากการศึกษาพบว่ากลุ่มที่ได้รับยา VOXZOGO มีอัตราการเติบโตเฉลี่ยสูงกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอกถึง 2.33 เซนติเมตรต่อปี และมีความสูงเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 2.35 เซนติเมตร

ด้านความปลอดภัยพบว่าไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยา โดยผลข้างเคียงส่วนใหญ่อยู่ในระดับที่ไม่รุนแรง ซึ่งสอดคล้องกับข้อมูลความปลอดภัยเดิมของยาที่ใช้รักษาภาวะ Achondroplasia