Rocket Pharmaceuticals เผยความคืบหน้ายารักษาโรค Danon มุ่งสู่การอนุมัติแบบเร่งด่วน
บริษัทเผยผลการทดลองทางคลินิกเฟส 2 ที่สอดคล้องกับเกณฑ์ FDA พร้อมคาดการณ์ผลลัพธ์ชัดเจนภายในกลางปี 2028
สรุปข่าว
Rocket Pharmaceuticals รายงานความคืบหน้าการทดลองยีนบำบัด RP-A501 สำหรับรักษาโรค Danon ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อหัวใจ โดยบริษัทได้ปรับปรุงโปรโตคอลการทดลองให้สอดคล้องกับข้อกำหนดของ FDA เพื่อมุ่งสู่การขออนุมัติแบบเร่งด่วน ผลการทดลองเบื้องต้นในผู้ป่วยกลุ่มแรกภายใต้โปรโตคอลใหม่ไม่พบอาการข้างเคียงรุนแรง
ความคืบหน้าทางคลินิก
ผลการทดลองเฟส 1 ระยะยาวแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นอย่างต่อเนื่อง โดยมีการแสดงออกของโปรตีน LAMP2 ในกล้ามเนื้อหัวใจและดัชนีมวลหัวใจห้องล่างซ้ายลดลงอย่างมีนัยสำคัญ บริษัทตั้งเป้าจะดำเนินการทดลองเฟส 2 ให้ครบถ้วนภายในกลางปี 2027 และคาดว่าจะได้ผลลัพธ์สรุป (Topline results) ในช่วงกลางปี 2028
ผลกระทบ เชิงบวก
ความคืบหน้าในการทดลองทางคลินิกที่สอดคล้องกับเกณฑ์ FDA ช่วยลดความเสี่ยงด้านการพัฒนาผลิตภัณฑ์และเพิ่มโอกาสในการได้รับการอนุมัติยา ซึ่งเป็นปัจจัยบวกสำคัญสำหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน