BioMarin เผยผลทดสอบยาโรค Pompe ระยะ 5 ปี ยืนยันประสิทธิภาพคงทน
ผลการศึกษาทางคลินิกในญี่ปุ่นชี้ ยา POMBILITI และ OPFOLDA ช่วยรักษาการทำงานของกล้ามเนื้อและปอดในผู้ป่วยโรค Pompe ได้อย่างต่อเนื่อง
สรุปข่าว
BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการศึกษาทางคลินิกต่อเนื่อง 5 ปี ของยารักษาโรค Pompe ชนิดเริ่มแสดงอาการในวัยผู้ใหญ่ (LOPD) โดยใช้ยา POMBILITI ร่วมกับ OPFOLDA
ผลการทดสอบในผู้ป่วย 82 ราย พบว่ายาช่วยรักษาความสามารถในการเคลื่อนไหวและประคองการทำงานของปอดได้อย่างมีประสิทธิภาพ โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ที่น่ากังวล
ความคืบหน้าด้านงานวิจัย
นอกจากโรค Pompe แล้ว บริษัทยังนำเสนอข้อมูลยา BMN 351 สำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในเด็กชายอายุ 4-10 ปี ซึ่งผลการทดสอบระยะ 1/2 พบว่ายาได้รับการยอมรับได้ดีและช่วยเพิ่มการแสดงออกของโปรตีน dystrophin
ข้อมูลเหล่านี้ถือเป็นก้าวสำคัญในการขยายพอร์ตโฟลิโอยารักษาโรคหายากของบริษัท ซึ่งมุ่งเน้นการรักษาที่มีผลลัพธ์ในระยะยาวและช่วยยกระดับคุณภาพชีวิตผู้ป่วย
ผลกระทบ เชิงบวก
ข้อมูลประสิทธิภาพยาในระยะยาวช่วยเพิ่มความเชื่อมั่นให้กับนักลงทุนในศักยภาพของผลิตภัณฑ์หลักและท่อส่งงานวิจัยของบริษัท
หุ้นที่เกี่ยวข้อง
เรียบเรียงเป็นภาษาไทยโดยกองบรรณาธิการ ข้อมูลนี้ไม่ใช่คำแนะนำการลงทุน